La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha autorizado el uso de leucovorina (ácido folínico) en pacientes pediátricos con déficit cerebral de folato, condición neurológica asociada a síntomas neuropsiquiátricos, incluidas características autistas.
Este fármaco, conocido por años en oncología y hematología, actúa reparando efectos adversos del metotrexato y protegiendo células sanas.
La FDA aclaró que, aunque la leucovorina “puede mejorar síntomas” en pacientes con CFD, no se trata de una cura para el autismo. Los beneficios observados son modestos y aplicables en un grupo específico.
Este anuncio surge tras declaraciones del presidente Donald Trump promoviendo su uso en contextos amplios de autismo, lo que muchos científicos califican de exagerado y poco sustentado.
La FDA basó su decisión en un análisis sistemático de estudios entre 2009 y 2024, con reportes de casos que incluían tanto niños como adultos con CFD.
También se enfatizó que cualquier prescripción debe hacerse bajo supervisión médica, con diagnóstico riguroso, pues existe riesgo de reacciones adversas.
Asociaciones como Autism Science Foundation y expertos independientes advierten sobre la necesidad urgente de ensayos más grandes y reproducibles antes de promover el uso generalizado.
Se prevé que, tras la actualización de la etiqueta del medicamento, programas federales como Medicaid y CHIP cubran su uso para estos casos específicos.
En el comunicado oficial, se exponen ejemplos de mejoras en comunicación y comportamiento en algunos pacientes con CFD, aunque los resultados variaron ampliamente.
La leucovorina estaba previamente retirada del mercado comercializado por GSK bajo el nombre Wellcovorin, pero este fabricante conserva la solicitud de nuevo uso y colaborará con la FDA para actualizar las indicaciones.
